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Lentivirus-mediated gene therapy corrects ribosomal biogenesis and shows promise for Diamond Blackfan anemia

par Giménez, Yari;Palacios, Manuel;Sánchez-Domínguez, Rebeca;Zorbas, Christiane ;Peral, Jorge;Puzik, Alexander;Ugalde, Laura;Alberquilla, Omaira;Villanueva, Mariela;Río, Paula;Gálvez, Eva;Da Costa, Lydie L.M.;Strullu, Marion;Catala, Albert;Ruiz-Llobet, Anna;Segovia, Jose Carlos;Sevilla, Julián;Strahm, Brigitte;Niemeyer, Charlotte Marie;Belendez, Cristina;Leblanc, Thierry;Lafontaine, Denis ;Bueren, Juan;Navarro, Susana
Référence JCI insight, 9, 10, e171650
Publication Publié, 2024-05-01

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