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Two-year efficacy and safety of risdiplam in patients with type 2 or non-ambulant type 3 spinal muscular atrophy (SMA)


par Oskoui, Maryam;Day, John West;Deconinck, Nicolas ;Mazzone, Elena Stacy;Nascimento, Andres;Saito, Kayoko;Vuillerot, Carole;Baranello, Giovanni;Goemans, Nathalie;Kirschner, Janbernd;Kostera-Pruszczyk, Anna;Servais, Laurent ;Papp, Gergely;Gorni, Ksenija;Kletzl, Heidemarie;Martin, Carmen;McIver, Tammy;Scalco, Renata Siciliani;Staunton, Hannah;Yeung, Wai Yin;Fontoura, Paulo;Mercuri, Eugenio
Référence Journal of neurology, 270, 5, page (2531-2546)
Publication Publié, 2023-05
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