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Two-year efficacy and safety of risdiplam in patients with type 2 or non-ambulant type 3 spinal muscular atrophy (SMA)

par Oskoui, Maryam;Day, John West;Deconinck, Nicolas ;Mazzone, Elena Stacy;Nascimento, Andres;Saito, Kayoko;Vuillerot, Carole;Baranello, Giovanni;Goemans, Nathalie;Kirschner, Janbernd;Kostera-Pruszczyk, Anna;Servais, Laurent ;Papp, Gergely;Gorni, Ksenija;Kletzl, Heidemarie;Martin, Carmen;McIver, Tammy;Scalco, Renata Siciliani;Staunton, Hannah;Yeung, Wai Yin;Fontoura, Paulo;Mercuri, Eugenio
Référence Journal of neurology, 270, 5, page (2531-2546)
Publication Publié, 2023-05

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Titre:	Two-year efficacy and safety of risdiplam in patients with type 2 or non-ambulant type 3 spinal muscular atrophy (SMA)
Auteur:	Oskoui, Maryam; Day, John West; Deconinck, Nicolas; Mazzone, Elena Stacy; Nascimento, Andres; Saito, Kayoko; Vuillerot, Carole; Baranello, Giovanni; Goemans, Nathalie; Kirschner, Janbernd; Kostera-Pruszczyk, Anna; Servais, Laurent; Papp, Gergely; Gorni, Ksenija; Kletzl, Heidemarie; Martin, Carmen; McIver, Tammy; Scalco, Renata Siciliani; Staunton, Hannah; Yeung, Wai Yin; Fontoura, Paulo; Mercuri, Eugenio
Informations sur la publication:	Journal of neurology, 270, 5, page (2531-2546)
Statut de publication:	Publié, 2023-05
Sujet CREF:	Généralités
Mots-clés:	Risdiplam
	Motor function
	SUNFISH
	Spinal muscular atrophy
	SMA
	Safety
Note générale:	SCOPUS: er.j
Langue:	Anglais
Identificateurs:	urn:issn:0340-5354
	info:doi/10.1007/s00415-023-11658-6
	info:scp/85152967323
	info:pmid/37071150