Safety and efficacy of olesoxime in patients with type 2 or non-ambulatory type 3 spinal muscular atrophy: a randomised, double-blind, placebo-controlled phase 2 trial.

Bertini, Enrico; Dessaud, Eric; Mercuri, Eugenio; Muntoni, Francesco; Kirschner, Janbernd; Reid, Carol; Lusakowska, Anna; Deconinck, Nicolas; Cuisset, Jean Marie; Abitbol, Jean-Louis; Scherrer, Bruno; Ducray, Patricia Sanwald; Buchbjerg, Jeppe; Vianna, Eduardo; van der Pol, Ludo WL; Vuillerot, Carole; Blaettler, Thomas; Fontoura, Paulo; Olesoxime SMA Phase 2 Study Investigators

doi:doi/10.1016/S1474-4422(17)30085-6

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Résumé :

Spinal muscular atrophy (SMA) is a progressive motor neuron disease causing loss of motor function and reduced life expectancy, for which limited treatment is available. We investigated the safety and efficacy of olesoxime in patients with type 2 or non-ambulatory type 3 SMA.

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