A phase 3 randomized placebo-controlled trial of tadalafil for Duchenne muscular dystrophy.

Victor, Ronald G; Sweeney, Lee HL; Finkel, Richard RS; Deconinck, Nicolas; Byrne, Barry; Eagle, Michelle; Goemans, Nathalie; Vandenborne, Krista; Dubrovsky, Alberto AL; Topaloglu, Haluk; Miceli, Carrie MC; Furlong, Pat; Landry, John; Elashoff, Robert; Cox, David A.; Tadalafil DMD Study Group

doi:doi/10.1212/WNL.0000000000004570

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A phase 3 randomized placebo-controlled trial of tadalafil for Duchenne muscular dystrophy.

par Victor, Ronald G ;Sweeney, Lee HL ;Finkel, Richard RS ;Deconinck, Nicolas

;Byrne, Barry ;Eagle, Michelle ;Goemans, Nathalie ;Vandenborne, Krista ;Dubrovsky, Alberto AL ;Topaloglu, Haluk ;Miceli, Carrie MC ;Furlong, Pat ;Landry, John ;Elashoff, Robert ;Cox, David A.;Tadalafil DMD Study Group,
Référence Neurology, 89, 17, page (1811-1820)
Publication Publié, 2017-10

Article révisé par les pairs

Résumé :

To conduct a randomized trial to test the primary hypothesis that once-daily tadalafil, administered orally for 48 weeks, lessens the decline in ambulatory ability in boys with Duchenne muscular dystrophy (DMD).

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