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Efficacy, safety and population pharmacokinetics of sapropterin in PKU patients <4 years: results from the SPARK open-label, multicentre, randomized phase IIIb trial


par Muntau, Ania Carolina;Bal, Milva Orquidea;Gramer, Gwendolyn;Pazdírková, Renata;Cleary, Maureen Anne M.;Lotz-Havla, Amelie Sophia;Munafo, Alain;Mould, Diane D.R.;Moreau-Stucker, Flavie;Rogoff, Daniela;Burlina, Alberto;Eyskens, François J M F.;Freisinger, Peter;De Laet, Corinne ;Leuzzi, Vincenzo;Rutsch, Frank;Sivri, Hatice Serap;Vijay, Suresh
Référence Orphanet journal of rare diseases, 12, 1, 47
Publication Publié, 2017-03
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