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Efficacy, safety and population pharmacokinetics of sapropterin in PKU patients <4 years: results from the SPARK open-label, multicentre, randomized phase IIIb trial

par Muntau, Ania Carolina;Bal, Milva Orquidea;Gramer, Gwendolyn;Pazdírková, Renata;Cleary, Maureen Anne M.;Lotz-Havla, Amelie Sophia;Munafo, Alain;Mould, Diane D.R.;Moreau-Stucker, Flavie;Rogoff, Daniela;Burlina, Alberto;Eyskens, François J M F.;Freisinger, Peter;De Laet, Corinne ;Leuzzi, Vincenzo;Rutsch, Frank;Sivri, Hatice Serap;Vijay, Suresh
Référence Orphanet journal of rare diseases, 12, 1, 47
Publication Publié, 2017-03

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Titre:	Efficacy, safety and population pharmacokinetics of sapropterin in PKU patients <4 years: results from the SPARK open-label, multicentre, randomized phase IIIb trial
Auteur:	Muntau, Ania Carolina; Bal, Milva Orquidea; Gramer, Gwendolyn; Pazdírková, Renata; Cleary, Maureen Anne M.; Lotz-Havla, Amelie Sophia; Munafo, Alain; Mould, Diane D.R.; Moreau-Stucker, Flavie; Rogoff, Daniela; Burlina, Alberto; Eyskens, François J M F.; Freisinger, Peter; De Laet, Corinne; Leuzzi, Vincenzo; Rutsch, Frank; Sivri, Hatice Serap; Vijay, Suresh
Informations sur la publication:	Orphanet journal of rare diseases, 12, 1, 47
Statut de publication:	Publié, 2017-03
Sujet CREF:	Sciences bio-médicales et agricoles
	Pharmacologie
	Génétique clinique
Mots-clés:	Hyperphenylalaninemia
	Pharmacokinetics
	Phenylalanine hydroxylase
	Phenylketonuria
	Sapropterin
	SPARK
Note générale:	SCOPUS: ar.j
Langue:	Anglais
Identificateurs:	urn:issn:1750-1172
	info:doi/10.1186/s13023-017-0600-x
	info:scp/85014844316