Safety and efficacy of drisapersen for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DEMAND II): an exploratory, randomised, placebo-controlled phase 2 study.

Voit, Thomas; Topaloglu, Haluk; Straub, Volker; Muntoni, Francesco; Deconinck, Nicolas; Campion, Giles; De Kimpe, Sjef J; Eagle, Michelle; Guglieri, Michela; Hood, Steve; Liefaard, Lia; Lourbakos, Afrodite; Morgan, Allison; Nakielny, Joanna; Quarcoo, Naashika; Ricotti, Valeria; Rolfe, Katie; Servais, Laurent; Wardell, Claire; Wilson, Rosamund; Wright, Padraig; Kraus, John E

doi:doi/10.1016/S1474-4422(14)70195-4

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Résumé :

Duchenne muscular dystrophy is caused by dystrophin deficiency and muscle deterioration and preferentially affects boys. Antisense-oligonucleotide-induced exon skipping allows synthesis of partially functional dystrophin. We investigated the efficacy and safety of drisapersen, a 2'-O-methyl-phosphorothioate antisense oligonucleotide, given for 48 weeks.

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