A retrospective survey of patients with hereditary transthyretin-mediated (hATTR) amyloidosis treated with patisiran in real-world clinical practice in Belgium.

De Bleecker, Jan L; Claeys, Kristl G; Delstanche, Stéphanie; Van Parys, Vinciane; Baets, Jonathan; Tilleux, Sebastien; Remiche, Gauthier

doi:doi/10.1007/s13760-023-02188-z

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A retrospective survey of patients with hereditary transthyretin-mediated (hATTR) amyloidosis treated with patisiran in real-world clinical practice in Belgium.

par De Bleecker, Jan L ;Claeys, Kristl G ;Delstanche, Stéphanie ;Van Parys, Vinciane ;Baets, Jonathan ;Tilleux, Sebastien ;Remiche, Gauthier

Référence Acta neurologica belgica, 123, 3, page (1029-1037)
Publication Publié, 2023-06-01

Article révisé par les pairs

Résumé :

Hereditary transthyretin-mediated (hATTR) amyloidosis, a genetic disease caused by mutations in the transthyretin gene, leads to progressive sensory and autonomic neuropathy and/or cardiomyopathy and is associated with renal and ophthalmologic manifestations and a poor prognosis.

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