Ataluren for the treatment of nonsense-mutation cystic fibrosis: A randomised, double-blind, placebo-controlled phase 3 trial

Kerem, Eitan; Wilschanski, Michael; Konstan, Michael M.W.; Deboeck, Kris; Accurso, Frank F.J.; Sermet-Gaudelus, Isabelle; Elborn, Stuart J.S.; Melotti, Paola; Bronsveld, Inez; Fajac, Isabelle; Malfroot, Anne; Rosenbluth, Daniel D.B.; Walker, Patricia P.A.; McColley, Susanna S.A.; Knoop, Christiane; Quattrucci, Serena; Rietschel, Ernst; Zeitlin, Pamela P.L.; Barth, Jay; Elfring, Gary G.L.; Welch, Ellen E.M.; Branstrom, Arthur; Spiegel, Robert R.J.; Peltz, Stuart S.W.; Ajayi, Temitayo; Rowe, Steven S.M.

doi:doi/10.1016/S2213-2600(14)70100-6

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