Epigenetic therapy for Friedreich ataxia.

Soragni, Elisabetta; Miao, Wenyan; Iudicello, Marco; Jacoby, David; De Mercanti, Stefania; Clerico, Marinella; Longo, Filomena; Piga, Antonio; Ku, Sherman; Campau, Erica; Du, Jintang; Penalver, Pablo; Rai, Myriam; Madara, Joseph C; Nazor, Kristopher; O'Connor, Melinda; Maximov, Anton; Loring, Jeanne F; Pandolfo, Massimo; Durelli, Luca; Gottesfeld, Joel M; Rusche, James R

doi:doi/10.1002/ana.24260

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Epigenetic therapy for Friedreich ataxia.

par Soragni, Elisabetta ;Miao, Wenyan ;Iudicello, Marco ;Jacoby, David ;De Mercanti, Stefania ;Clerico, Marinella ;Longo, Filomena ;Piga, Antonio ;Ku, Sherman ;Campau, Erica ;Du, Jintang ;Penalver, Pablo ;Rai, Myriam

;Madara, Joseph C ;Nazor, Kristopher ;O'Connor, Melinda ;Maximov, Anton ;Loring, Jeanne F ;Pandolfo, Massimo

;Durelli, Luca ;Gottesfeld, Joel M ;Rusche, James R
Référence Annals of neurology, 76, 4, page (489-508)
Publication Publié, 2014-08

Article révisé par les pairs

Résumé :

To investigate whether a histone deacetylase inhibitor (HDACi) would be effective in an in vitro model for the neurodegenerative disease Friedreich ataxia (FRDA) and to evaluate safety and surrogate markers of efficacy in a phase I clinical trial in patients.

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