Ataluren (PTC124) induces cystic fibrosis transmembrane conductance regulator protein expression and activity in children with nonsense mutation cystic fibrosis.

Sermet-Gaudelus, Isabelle; Boeck, Kris De; Casimir, Georges; Vermeulen, François; Leal, Teresinha; Mogenet, Agnès; Roussel, Delphine; Fritsch, Janine; Hanssens, Laurence; Hirawat, Samit; Miller, Nilsen L; Constantine, Scott; Reha, Allen; Ajayi, Temitayo; Elfring, Gary L; Miller, Langdon L

doi:doi/10.1164/rccm.201001-0137OC

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Ataluren (PTC124) induces cystic fibrosis transmembrane conductance regulator protein expression and activity in children with nonsense mutation cystic fibrosis.

par Sermet-Gaudelus, Isabelle ;Boeck, Kris De ;Casimir, Georges

;Vermeulen, François

;Leal, Teresinha ;Mogenet, Agnès ;Roussel, Delphine ;Fritsch, Janine ;Hanssens, Laurence

;Hirawat, Samit ;Miller, Nilsen L ;Constantine, Scott ;Reha, Allen ;Ajayi, Temitayo ;Elfring, Gary L ;Miller, Langdon L
Référence American journal of respiratory and critical care medicine, 182, 10, page (1262-1272)
Publication Publié, 2010-11

Article révisé par les pairs

Résumé :

Nonsense (premature stop codon) mutations in mRNA for the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) cause cystic fibrosis (CF) in approximately 10% of patients. Ataluren (PTC124) is an oral drug that permits ribosomes to readthrough premature stop codons in mRNA to produce functional protein.

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