Safety and efficacy of olesoxime in patients with type 2 or non-ambulatory type 3 spinal muscular atrophy: a randomised, double-blind, placebo-controlled phase 2 trial.

Article révisé par les pairs

Titre:	Safety and efficacy of olesoxime in patients with type 2 or non-ambulatory type 3 spinal muscular atrophy: a randomised, double-blind, placebo-controlled phase 2 trial.
Auteur:	Bertini, Enrico; Dessaud, Eric; Mercuri, Eugenio; Muntoni, Francesco; Kirschner, Janbernd; Reid, Carol; Lusakowska, Anna; Deconinck, Nicolas; Cuisset, Jean Marie; Abitbol, Jean-Louis; Scherrer, Bruno; Ducray, Patricia Sanwald; Buchbjerg, Jeppe; Vianna, Eduardo; van der Pol, Ludo WL; Vuillerot, Carole; Blaettler, Thomas; Fontoura, Paulo; Olesoxime SMA Phase 2 Study Investigators,
Informations sur la publication:	Lancet neurology, 16, 7, page (513-522)
Statut de publication:	Publié, 2017-07
Sujet CREF:	Sciences bio-médicales et agricoles
MeSH keywords:	Adolescent
	Adult
	Child
	Child, Preschool
	Cholestenones -- administration & dosage -- adverse effects -- pharmacology
	Double-Blind Method
	Female
	Humans
	Male
	Mobility Limitation
	Neuroprotective Agents -- administration & dosage -- adverse effects -- pharmacology
	Outcome Assessment (Health Care)
	Spinal Muscular Atrophies of Childhood -- drug therapy -- physiopathology
	Young Adult
Langue:	Anglais
Identificateurs:	urn:issn:1474-4422
	info:doi/10.1016/S1474-4422(17)30085-6
	info:pii/S1474-4422(17)30085-6
	info:pmid/28460889

Référencement	Visibilité	Pérennité	Facilité
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