Titre :
  • Efficacy, safety and population pharmacokinetics of sapropterin in PKU patients <4 years: results from the SPARK open-label, multicentre, randomized phase IIIb trial
Auteur : Muntau, Ania Carolina A.C. ; Bal, Milva Orquidea M.O. ; Gramer, Gwendolyn G. ; Pazdírková, Renata R. ; Cleary, Maureen Anne M. ; Lotz-Havla, Amelie Sophia A.S. ; Munafo, Alain A. ; Mould, Diane D.R. ; Moreau-Stucker, Flavie F. ; Rogoff, Daniela D. ; Burlina, Alberto ; Eyskens, François J M F. ; Freisinger, Peter P. ; De Laet, Corinne ; Leuzzi, Vincenzo ; Rutsch, Frank F. ; Sivri, Hatice Serap H.S. ; Vijay, Suresh S.
Informations sur la publication : Orphanet journal of rare diseases, 12, 1, 47
Statut de publication : Publié, 2017-03
Sujet CREF : Sciences bio-médicales et agricoles
Pharmacologie
Génétique clinique
Mots-clés : Hyperphenylalaninemia
Pharmacokinetics
Phenylalanine hydroxylase
Phenylketonuria
Sapropterin
SPARK
Note : SCOPUS: ar.j
Langue :
  • Anglais
Identificateurs : urn:issn:1750-1172 
info:doi/10.1186/s13023-017-0600-x