Titre :
  • Safety and efficacy of drisapersen for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DEMAND II): an exploratory, randomised, placebo-controlled phase 2 study.
Auteur : Voit, Thomas ; Topaloglu, Haluk ; Straub, Volker V ; Muntoni, Francesco F. ; Deconinck, Nicolas ; Campion, Giles G ; De Kimpe, Sjef J SJ ; Eagle, Michelle M ; Guglieri, Michela M ; Hood, Steve S ; Liefaard, Lia L ; Lourbakos, Afrodite A ; Morgan, Allison A ; Nakielny, Joanna J ; Quarcoo, Naashika N ; Ricotti, Valeria V ; Rolfe, Katie K ; Servais, Laurent ; Wardell, Claire C ; Wilson, Rosamund ; Wright, Padraig P ; Kraus, John E JE
Informations sur la publication : Lancet neurology, 13, 10, (page 987-996)
Statut de publication : Publié, 2014-10
Sujet CREF : Sciences bio-médicales et agricoles
Mots-clés MeSH : Adrenal Cortex Hormones -- therapeutic use
Anti-Inflammatory Agents -- therapeutic use
Area Under Curve
Child
Child, Preschool
Double-Blind Method
Dystrophin -- genetics
Exons
Female
Gene Deletion
Humans
Male
Muscular Dystrophy, Duchenne -- drug therapy -- genetics
Oligonucleotides -- adverse effects -- therapeutic use
Real-Time Polymerase Chain Reaction
Treatment Outcome
Walking
Note : SCOPUS: ar.j
Langue :
  • Anglais
Identificateurs : urn:issn:1474-4422 
info:doi/10.1016/S1474-4422(14)70195-4
info:pii/S1474-4422(14)70195-4
info:pmid/25209738